北海康成CAN103，戈谢病中国II期临床完成最后一名患者的末次访视
7月8日，北海康成宣布，公司与药明生物（2269.HK）合作开发的戈谢病（GD）治疗药物CAN103，其针对年龄为12岁或以上I型和III型戈谢病初始患者开展的II期临床试验的最后一名患者的末次访视，该II期临床试验为随机双盲、剂量比较研究，以评估CAN103在初治的戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学。
7月8日，北海康成宣布，公司与药明生物（2269.HK）合作开发的戈谢病（GD）治疗药物CAN103，其针对年龄为12岁或以上I型和III型戈谢病初始患者开展的II期临床试验的最后一名患者的末次访视，该II期临床试验为随机双盲、剂量比较研究，以评估CAN103在初治的戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学。
CAN103是北海康成于2018年从药明生物收购的首个罕见病药物资产，北海康成拥有CAN103全球专有的开发和商业化权利。
戈谢病是一种常染色体隐性遗传病，是最常见的溶酶体贮积症之一，主要是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折等症状，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）一直是戈谢病的标准治疗方法。
CAN103是中国首个针对戈谢病开发的已进入临床阶段的酶替代疗法（ERT）。它是在能够产生重组ß-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的工程细胞系产生的，具有高度暴露的甘露糖，可由戈谢病患者的巨噬细胞和柯弗氏细胞有效吸收，从而分解葡萄糖脑苷脂（GL1，一种在GD患者体内积累的脂质）。
CAN103是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
参考资料：
1）北海康成官网
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