10月29日，诺华在其官网宣布，Scemblix^®（Asciminib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）成年患者。

       Scemblix^®是首 款针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的变构抑制剂，与既往获批的CML治疗药物是针对ATP结合位点（ATP竞争性）TKI相比，有望提升疗效与安全性。

       本次加速批准是基于ASC4FIRST III期临床研究第48周的主要分子反应（MMR），研究将每日一次的Scemblix^®与所有其他研究者选定（IS）标准治疗（SoC）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）进行了比较。在研究中，Scemblix^®在48周的两个主要终点中均表现出优于IS SoC TKI和伊马替尼单药治疗下的MMR 。

       研究结果显示：

       与IS SoC TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）相比，使用Scemblix^®治疗的患者实现MMR的几率高出近20%（68% vs 49%，<0.001），与单独使用伊马替尼相比，第48周时实现MMR的几率高出近30%（69% vs 40%，<0.001）

       Scemblix^®是首 个显示出优于伊马替尼和第二代TKI CML治疗药物，其安全性和耐受性也优于伊马替尼和第二代TKI，治疗相关≥3级ARs发生率更低（25.5% vs 33%和42%），剂量减少率更低（6% vs 14%和24%），导致治疗中止的ARs发生率降低一半（4.5% vs 11%和9.8%）

       第48周时，使用Scemblix^®治疗的患者对比单药治疗采用IS-TKI和伊马替尼的患者表现出更高的分子反应（包括MR4）（41% vs 22%和16%）。

       参考文献

       诺华官网