万邦德医药控股集团股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司万邦德制药集团有限公司于 2025 年 1 月 15 日收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的通知，公司自主研发的 WP107（石杉碱甲口服溶液）用于治疗“全身型重症肌无力”的临床试验申请获得许可。

       一、 本次许可基本情况

       二、 药品基本情况

       WP107（石杉碱甲口服溶液）是公司创新药研发团队基于临床前、临床数据，自主研发的治疗全身型重症肌无力的石杉碱甲新型口服制剂。该制剂的开发充分考虑了部分重症肌无力患者存在吞咽困难的情况，以及儿童患者的用药依从性，在公司已上市的石杉碱甲注射液已有的药学、临床数据基础上，全新设计的口服溶液剂型。

       石杉碱甲是一种天然存在的生物碱。作为一种小分子化学药物，临床前研究表明，石杉碱甲是一种高活性、高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激等作用，并具有良好的口服生物利用度。

       公司于 2023 年 12 月获得美国 FDA 授予的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定（orphan drug designation，ODD），使公司在研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、加速审评审批资格，产品获批后将享受 7 年的市场独占权等。

       本次获得 FDA 临床试验许可的新药临床研究是一项安慰剂对照的随机、双盲研究，旨在评估石杉碱甲口服溶液在全身型重症肌无力患者中的安全性、药代动力学和对症状的改善作用。