2025年7月22日，Abivax宣布微小RNA（miRNA）药物Obefazimod（ABX464）治疗溃疡性结肠炎（UC）的两项III期研究（ABTECT-1和ABTECT-2）都达到了主要终点。

       Obefazimod是Abivax开发的一种口服、全球首 创（first in class）、增强miR-124（一种抗炎miRNA）表达的HIV RNA剪接调节因子，通过阻止Rev介导的未剪接HIV-1转录本输出到细胞质并与帽结合复合物（CBC）相互作用来抑制病毒复制。

       ABTECT-1（Study 105）和ABTECT-2（研究106）均为全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1275），评估了Obefazimod（25mg或50mg，每日1次）对比安慰剂诱导治疗对常规疗法和/或先进疗法反应不足、无反应或不耐受的中度至重度活动性UC成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。

       ABTECT项目是有史以来规模最大的UC III期研究之一，并且纳入了数量最多的对JAK抑制剂反应不足的患者群体。

       ABTECT-1研究结果表明，25mg、50mg、安慰剂组分别有23.8%、21.7%、2.5%的患者实现临床缓解，分别有37.5%、33.3%、5.7%的患者实现内镜评分改善，分别有65.6%、61.0%、28.5%的患者产生临床应答。

       ABTECT-2研究结果表明，25mg、50mg、安慰剂组分别有11.3%、19.8%、6.3%的患者实现临床缓解，分别有22.0%、35.5%、10.1%的患者实现内镜评分改善，分别有53.5%、63.2%、33.3%的患者产生临床应答。

       在安全性层面，Obefazimod 的表现与以往研究结果相符。两项研究中均未发现新的安全性问题，且两个剂量组的治疗方案整体耐受度较好

       关于溃疡性结肠炎

       溃疡性结肠炎是一种病因尚未完全明确的慢性非特异性肠道炎症性疾病，主要累及直肠和结肠黏膜，表现为持续或反复发作的腹泻、黏液脓血便、腹痛等症状，严重时可伴随发热、乏力、体重减轻等全身表现。该病病程迁延，易反复发作，部分患者可能出现肠穿孔、中毒性巨结肠等严重并发症，甚至增加结直肠癌的风险。目前，溃疡性结肠炎的治疗以控制炎症、缓解症状、维持缓解期为目标，常用药物包括氨基水杨酸制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及生物制剂等，对于药物治疗无效或出现严重并发症的患者，可能需要手术干预。

       关于miRNA

       miRNA 药物是一类基于微小核糖核酸（miRNA）研发的创新型药物。miRNA 是真核生物中广泛存在的、长度约 22 个核苷酸的非编码 RNA，通过与靶基因 mRNA 的 3'UTR 区域互补配对，抑制翻译或促使 mRNA 降解，调控基因表达，参与细胞增殖、分化、凋亡等众多生理病理过程 。其研发策略主要有两种：当疾病中特定 miRNA 表达下调，采用 miRNA 模拟物补充其功能，像肿瘤治疗中补充抑癌性 miRNA 以抑制肿瘤；若 miRNA 过度表达，运用 miRNA 抑制剂阻断其作用，如在某些肝病中抑制过度活跃的 miRNA。miRNA 药物具有多靶点调控优势，能针对复杂疾病，但也面临稳定性差、靶向性不足、递送困难等挑战

       关于 Abivax 公司

       Abivax 是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发利用人体天然调节机制的疗法，以稳定慢性炎症性疾病患者的免疫反应。

       资料来源：1.医药魔方