2025年7月30日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》，目的是指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究。

       为指导申办者在罕见疾病药物研发过程中有效应用定量药理学方法，以及科学合理设计定量药理学研究，药审中心组织制定了《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》（见附件）。

       根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

       特此通告。

       附件：模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则.pdf

国家药监局药审中心

2025年6月15日