近日，罕见病巨头Vertex Pharmaceuticals发布了公司第二季度财报，在上一季度中，Vertex指责俄罗斯一家药企侵犯知识产权，仿制vertex的囊性纤维化药物Trikafta系列，严重阻碍囊性纤维化公司产品在国际市场的销售，国外市场囊性纤维化药物的销售下降5%。

       而本季度，这一颓势似乎得到了扭转，美国市场收入18.5亿美元（+14%），受益于患者需求增长及医保支付结构优化。而国际市场收入11.2亿美元（+8%），欧洲、加拿大等地增长显著。

       基因治疗领域

       在Q1时，Vertex抛弃了所有的AAV管线，Affinia Therapeutics，Tevard Biosciences等公司的管线受到影响。

       不过，当时Vertex表示公司没有放弃所有基因与细胞治疗。

       这一点在今年Q2得到了体现。

       之前饱受诟病的基因治疗CASGEVY疑似有了新的希望，虽然Q2也才新增加16例患者，但Vertex声称，他们在中东找到了市场（中东市场约有2万3000例潜在患者）。

       这事情还真有点说法。

       中东地区的近亲婚姻率高，堂兄妹或表兄妹联姻历史悠久。遗传性疾病发病率显著高于全球平均水平。

       以β-地中海贫血为例，这一疾病在阿联酋、沙特阿拉伯等海湾国家高发，患者需终身输血。由于一部分重型患者需终身输血，长期输血导致的铁过载会引发多器官损伤，这种情况下，又需要依赖祛铁治疗，长期使用之下的医疗费用高昂。就算是在这种情况下，许多患者还真有支付能力。

       理论上，性价比更高的CASGEVY还真有可能在中东市场打出一片天。

       而另外一项适应症的镰状细胞病（SCD）同样以中东地区患者高发，部分国家（如埃及、苏丹）因遗传背景和疟疾历史，SCD患者数量较多，约占全球总病例的5%-10%。

       未来可以期待和关注Vertex在中东市场的开拓情况，这对于国内相关企业也有启示作用。

       有得有失的疼痛管理领域

       在非阿片止痛药领域，该公司的NaV1.8抑制剂JOURNAVX上市四个月内就开出了11万例处方，同时与两大PBM（ pharmacy benefit managers，药品福利管理）及16州Medicaid计划达成协议，覆盖近半数美国患者（1.5亿人）。

       不过公司的另外一款产品没能跟上JOURNAVX的脚步，公司在新闻稿中宣布VX-993在II期临床中效果未能超过安慰剂。Vertex公司在新闻稿中表示，该公司不再将VX-993作为急性疼痛的单一疗法。

       之前Vertex公司还是对VX-993寄予了厚望的，VX-993作为Journavx的后续第二代药物，是公司疼痛管理管线的重要一环，作为第二代NaV1.8抑制剂理论上能展现出有效性和安全性的进一步提升。

       公司为VX-993开展了一项规模较大的II期临床，共招募了367名接受拇囊炎摘除手术的患者，试验测试了三种口服剂量的VX-993，并评估了它们与安慰剂相比减轻急性疼痛的能力。

       遗憾的是，在48小时内，所有三种剂量都未能改善疼痛强度。

       这样一来二代的VX-993反而就不如一代的JOURNAVX了。

       另外，VX-993也正在接受糖尿病周围神经病变的II期临床测试，糖尿病周围神经病变是一种慢性疼痛，

       考虑到之前公司有传出过风声，FDA不太可能批准JOURNAVX在外周神经病理性疼痛的适应症……

       这样一来二代的VX-993的前景也不太乐观了……

总结

       总的来说，这次Vertex第二季度财报虽然确实展现出JOURNAVX的商业潜力和基本盘囊性纤维化药物的销售增长，但不要忘了公司仍然没有明确提出已经解决俄罗斯药企侵犯专利这事情。

       市场普遍不看好二代NaV1.8抑制剂VX-993的前景。

       长期担任首席科学官David Altshuler的退休也让外界担心Vertex的研发是否处于瓶颈。

       参考来源：

       https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-reports-second-quarter-2025-financial-results