其中一篇来自于华中科技大学同济医院的研究（5月发表于《Cell》），另外一篇来自于德国北莱茵-威斯特法伦州鲁尔大学波鸿分校附属医院的研究（发表于《柳叶刀·神经病学》）。

       双方分别采用了CD19和BCMA两种靶向不同的CAR-T分别证明了CAR-T治疗该疾病的有效性。

       这是全球首批关于CAR T细胞疗法用于治疗严重自身免疫性神经病变的临床报告。

       CIDP，全称慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病，是一种自身免疫病。正常情况下，免疫系统像身体的 “护卫队”，专门识别和消灭细菌、病毒这些 “坏人”。但在 CIDP 患者体内，免疫系统却 “认错人”，把周围神经系统里包裹神经的髓鞘当成了 “外来入侵者”，不由分说地发起攻击。

       其中，B 淋巴细胞在这场 “误判攻击” 中扮演了重要角色。在 CIDP 患者体内，B 淋巴细胞变得异常活跃，就像失控的工厂，疯狂生产出针对髓鞘蛋白（比如 P0、P2 蛋白）的自身抗体。这些自身抗体就像 “捣乱分子”，不仅如此，B 淋巴细胞还会分泌 IL-6、TNF-α 等促炎细胞因子，它们就像 “燃 烧弹”，直接对髓鞘发起破坏。

       髓鞘一旦被破坏，问题就来了。患者会出现肢体无力的症状，感觉手脚像灌了铅一样沉重，抬不起来。还会有感觉异常，比如手脚经常发麻，就像长时间被压后那种麻木感，或者时不时出现针刺般的疼痛。病情严重时，连呼吸肌都会受到影响，导致呼吸变得困难，甚至可能因为呼吸肌麻痹而失去生命。

       更棘手的是，有 15% 的 CIDP 患者，使用激素、免疫球蛋白这类传统治疗方法根本不起作用。而且，这种疾病还会随着时间不断恶化，病情越来越严重。

       在波鸿就有两位患者，为了对抗疾病，尝试了五花八门的免疫疗法，像静脉注射免疫球蛋白、使用皮质类固醇药物、进行血浆置换，还有用上环磷酰胺、利妥昔单抗、obinutuzumab、硼替佐米等药物。但因为 CIDP 实在太难治，这些方法都没能控制住病情，最后他们只能把希望寄托在 CAR-T 治疗方案上。

       CAR-T 疗法就像精准的 “细胞导 弹”，它能够瞄准 B 细胞表面的特异性抗原，比如 BCMA 和 CD19，直接找到并清除那些捣乱的致病性 B 淋巴细胞。当这些 “捣乱分子” 被清除后，就为神经修复创造了有利条件，给患者带来了新的希望。

       在华中科技大学同济医院的治疗案例里，有两位特别难治的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者，他们都是男性，一位 52 岁，另一位 63 岁。这两位患者的病情特别顽固，疾病反复复发了好多次，而且试过各种各样的免疫治疗方法，效果都不太理想，严重到生活都受到很大影响，行动、自理等功能出现严重障碍。

       医生们尝试用 CAR - T 细胞疗法为他们治疗。治疗后，两位患者体内的 CAR - T 细胞都顺利 “长大”，在输进身体 10 天后数量达到最多，并且能在身体里存活至少 6 个月。输完 CAR - T 细胞后，他们体内的 B 细胞差不多消失了两个月，自身产生的致病抗体数量也可能减少了。

       治疗后的 6 个月里，两位患者都不需要再吃药，病情得到了缓解，神经功能明显好转，基本能照顾自己的生活了。比如原本没力气的四肢变得更有劲了，以前身体麻木、感觉迟钝的情况减轻了，穿衣、吃饭这些日常小事做起来也更轻松了。

       可惜的是，患者 1 在治疗 12 个月后，因为感染了新冠病毒，体内的 B 细胞又重新活跃起来，导致病情复发。而患者 2 运气更好，病情足足稳定控制了 24 个月都没有反复。

       再看波鸿团队的治疗案例，同样有两位难治性 CIDP 患者。患者 1 是 72 岁的老爷子，患者 2 是 54 岁的中年男性。接受治疗后，两人的病情都有了明显改善。原本经常只能躺着、动不了的患者 1，后来竟然能做深蹲、引体向上这样的运动了，医生通过检查总体残疾评分、测量步行距离、检测血清神经丝轻链浓度这些指标，都发现他的炎症性神经病变情况好了很多。患者 2 也不例外，走路比以前更稳更远了，身体的触觉、痛觉等感觉功能也慢慢恢复了 。

图：治疗10个月后，患者1已经可以自由走动

       两名患者均出现轻至中度细胞因子释放综合征，但通过tocilizumab和皮质类固醇治疗得到缓解。患者1还出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，此后完全缓解。

       此次关于CIDP的CAR-T研究似乎正在揭开重症自身免疫疾病治疗的新篇章。未来可以看到华中科技大学同济医院和波鸿大学医院的更多临床案例，可能将适应症扩展到重症肌无力、僵人综合征等疾病上。

       参考来源：

       Jeremias Motte et al, CD19-targeted CAR T-cell therapy for treatment-refractory autoimmune neuropathies, The Lancet Neurology (2025). DOI: 10.1016/S1474-4422(25)00199-1
       Dong, Ming-Hao et al. “Anti-BCMA CAR-T cell therapy in relapsed/refractory chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy.” Med (New York, N.Y.), 100704. 16 May. 2025.