2025年8月1日，赛诺菲宣布与Arrowhead的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议。维亚臻目前在大中华区开发和商业化Arrowhead的四种在研心血管代谢候选药物。根据协议，赛诺菲将获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的权利。普乐司兰钠注射液是Arrowhead同类首 创的RNA干扰（RNAi）治疗候选药物，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生，在大中华区，它是家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症（SHTG）的潜在治疗方案。

       维亚臻已完成在研药物普乐司兰钠注射液治疗中国FCS患者的一项III期临床试验（CTR20231418/NCT05902598），该试验成功达到了主要疗效终点和所有关键次要终点。维亚臻随后向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交了普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的新药申请（NDA），并于2025年1月26日获得NMPA的正式受理。普乐司兰钠注射液用于治疗FCS患者也已获得中国NMPA的突破性疗法认定和优先审评资格。

       资产购买协议交割后，维亚臻将获得赛诺菲1.3亿美元的预付款，并将有资格在普乐司兰钠注射液在中国大陆的各种适应症获批后获得至多2.65亿美元的额外里程碑付款。Arrowhead可获得普乐司兰钠注射液在大中华区产品净销售额的特许权使用费。

       关于普乐司兰钠注射液

       普乐司兰钠注射液，曾用名ARO-APOC3，是一种首 创的在研RNA干扰（RNAi）疗法，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝脏内受体吸收 TRL 残余物来提高血液中的甘油三酯水平。普乐司兰钠注射液的治疗目标是降低 APOC3水平，从而降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。

       多项临床研究表明，在研普乐司兰钠注射液可降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者的甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白的水平。迄今为止，普乐司兰钠注射液的耐受性总体良好，报告的治疗中出现的不良事件通常反映了研究人群的合并症和基础疾病。在多个临床研究和不同研究人群中，对于拟上市的 25 毫克剂量，最常见的治疗中出现的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、头痛、2 型糖尿病和腹痛。

       普乐司兰钠注射液正在SUMMIT项目中开展相关临床研究，包括针对FCS患者的III期临床试验PALISADE研究、针对SHTG患者的II期和III期临床试验SHASTA研究以及针对混合性高脂血症患者的 II期和III期临床试验MUIR研究。

       普乐司兰钠注射液 用于治疗FCS患者已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药产品认定。在研药物普乐司兰钠注射液用于治疗FCS的上市许可申请已向多家全球监管机构进行了提交，但目前尚未获得任何疾病的治疗审批或批准。

       关于维亚臻

       维亚臻成立于2022年，是Arrowhead的控股子公司。维亚臻总部位于中国，拥有全球视野，致力于成为siRNA疗法发展的领跑者。现有产品组合包括临床阶段的siRNA候选药物，重点关注心血管代谢疾病和自身免疫性疾病。

       关于Arrowhead Pharmaceuticals

       Arrowhead Pharmaceuticals致力于开发通过沉默致病基因来治疗难治性疾病的药物。Arrowhead疗法利用广泛的RNA化学组合和高效的递送方式，触发RNA干扰机制，从而快速、深度且持久地抑制目标基因。RNA干扰（RNAi）是一种存在于活细胞中的机制，它通过抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。 Arrowhead 的 RNAi 疗法正是利用了这种自然的基因沉默途径。

       关于赛诺菲

       赛诺菲是一家研发驱动、AI 赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。凭借对免疫系统的深刻理解，我们研发的药物和疫苗为全球数百万民众提供治疗与守护，我们的创新管线有望惠及更广泛人群。我们秉持共同的使命：追求科学奇迹，焕发生命光彩；它激励我们锐意进取，全力应对当今时代最紧迫的医疗、环境和社会挑战，为我们所服务的人和社区带来积极影响。

       资料来源：1.赛诺菲